5月生物制药圈发生了哪些大事,海智gibco培养基行业为您揭晓新鲜料.

gibco培养基:药物审批/临床进展

1）传奇公司宣布针对多发性骨髓瘤的CAR-T免疫细胞疗法临床试验申请获FDA许可

2018年5月30日于纽约皮斯卡塔韦，金斯瑞生物科技（股票代码HK. 1548）之子公司传奇生物宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授权传奇生物的合作伙伴——Janssen Biotech, Inc. (“Janssen”)就其针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的CAR-T细胞疗法LCAR-B38M (JNJ-68284528)开展1b/2期临床试验，以评估该产品的安全性和有效性。预计1b/2的临床试验将于2018年下半年开始招募病人。1b/2 期研究 (68284528MMY2001)是传奇与Janssen在2017年达成的共同开发针对多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法战略合作的一部分。

2）基石药业PD-1单抗CS1003 在澳大利亚完成首例患者给药

基石药业(苏州)有限公司(以下简称“基石药业”或“公司”)昨日宣布，公司自主研发的程序性死亡受体-1 (PD-1)抗体CS1003的I期临床试验已在澳大利亚Scientia临床研究中心(Scientia Clinical Research)完成首例患者给药。这项开放性的临床试验研究目的是评估CS1003在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。

3）喜讯! 东曜药业公布TAB008贝伐珠单抗生物类似药I期临床试验结果

东曜药业有限公司在第9届亚洲生物仿制药年会(9th Annual Biosimilars Asia 2018)发布了由公司开发生产的TAB008贝伐珠单抗生物类似药的I期临床试验结果。东曜药业的TAB008贝伐珠单抗生物类似药I期临床试验设计是与原研Avastin®进行双盲、头对头药物动力学及安全性的比较,总共有100名健康男性受试者。研究结果显示TAB008与Avastin®比较,无论在药物动力学或是安全性指标皆达到高度相似性，该研究结果的报告也已经被ASCO接受。

4）科伦药业：子公司一抗体偶联药物获临床试验批件

经过五年的大笔研发投入后，科伦药业（002422）创新药研发逐步迎来收获期。该公司5月11日晚发布公告称，继美国食品药品监督管理局（FDA）允许开展临床试验后，公司控股子公司开发的抗体偶联药物（Antibody Drug Conjugate，ADC）“注射用A166”又获中国国家食品药品监督管理总局核准签发的《药物临床试验批件》。

5）速递 | CAR-T疗法再下一城！Kymriah获批治疗淋巴瘤

美国FDA批准tisagenlecleucel（Kymriah）用于治疗患有复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者，其中包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高度B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤（FL）引起的DLBCL，这些患者经历过2种或更多的系统治疗。

6）默沙东慢性丙肝药物择必达在华获批

默沙东公司宣布其慢性丙型肝炎口服直接抗病毒药物择必达（艾尔巴韦格拉瑞韦片）已于 2018 年 4 月 28 日获得国家药品监督管理局（原国家食品药品监督管理总局）的上市批准，适用于治疗基因 1、4 型慢性丙肝的成年患者。

7）FDA 批准强生 Darzalex 用于多发性骨髓瘤一线治疗

强生公司多发性骨髓瘤药物 Darzalex 已经获得 FDA 批准作为一线用药。强生旗下杨森部门表示，Darzalex（daratumumab）已被批准与 Takeda 的 Velcade（硼替佐米），美法仑和泼尼松一起用于未接受高剂量化疗和自体干细胞移植（ASCT）的新诊断骨髓瘤患者，成为关键的一线治疗策略。

8）速递 | FDA批准2018年又一款罕见病新药，治疗经典遗传病

BioMarin Pharmaceutical宣布Palynziq（pegvaliase-pqpz）注射剂获得美国FDA的标准批准（standard approval），用于降低苯丙酮尿症（PKU）成人患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平 ，这些患者在现有管理下其血液Phe浓度无法控制在600微摩尔/升以内。值得一提的是，这是获批的能通过帮助身体分解Phe来靶向PKU潜在病因的酶替代疗法。它也是BioMarin针对这一重要病症的一款批准疗法。

9）速递 | 辉瑞新药喜获突破性疗法认定，治疗罕见心肌病

辉瑞（Pfizer）公司宣布新药tafamidis获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定，用于治疗转甲状腺素蛋白心肌病（transthyretin cardiomyopathy）患者。

10）重磅福音！FDA批准偏头疼预防新药

美国FDA批准了安进（Amgen）的Aimovig（erenumab-aooe）作为成人偏头痛的预防性治疗。该治疗的给药方式为每月一次的自我注射。值得一提的是，Aimovig是FDA批准的一个预防性偏头痛治疗药物，通过阻断降钙素基因相关肽（CGRP，一种参与偏头痛发作的分子）的活性发挥作用。

11） 祝贺！诺华组合疗法获批治疗侵袭性甲状腺癌

美国FDA批准Tafinlar（dabrafenib）与Mekinist（trametinib）联用，治疗无法手术切除或扩散至身体其他部位（转移性）、且有BRAF V600E突变阳性的甲状腺未分化癌（ATC）。

收购合并及合作

1）药明康德今日在上交所挂牌

上海，2018年5月8日——无锡药明康德新药开发股份有限公司（股票简称：药明康德，股票代码：603259）今日正式在上海证券交易所挂牌上市。药明康德本次发行价格为21.60元/股，发行股数10,419.86万股，募集资金将用于苏州药物安全评价中心扩建项目、天津化学研发实验室扩建升级项目、药明康德总部基地及分析诊断服务研发中心项目，并补充流动资金。通过此次A股上市，药明康德将借力资本市场进一步增强技术和能力平台，降低新药研发成本，提高研发效率，让更多的创新药早日进入市场造福患者。

2） 绿叶制药多线布局肿瘤免疫治疗 与ELPIS BIOPHARM合作开发CAR-T疗法

绿叶制药集团宣布与位于美国波士顿地区的生物技术公司 Elpis Biopharmaceuticals Corp. (Elplis Biopharm) 达成合作并签署授权协议，共同探索和开发双靶点嵌合抗原受体T细胞免疫疗法 (CAR-T) 及生物候选药物，用于下一代肿瘤免疫治疗。此次合作将进一步深化绿叶制药在肿瘤免疫治疗领域的战略布局，抗肿瘤领域后续产品线的不断丰富将持续强化公司在该治疗领域的前列地位，也为其市场的快速拓展奠定坚实基础。

3）斯丹赛生物完成1.8亿元B轮融资，高特佳领投

医谷消息，上海斯丹赛生物技术有限公司（简称“斯丹赛生物”）已完成B轮融资1.8亿元人民币，高特佳投资领投。斯丹赛生物2009年8月成立于上海张江，主要从事CAR-T技术、基因编辑技术和干细胞技术的研究和应用，已申请了26项欧美专利和5项PCT专利。

4） 强生 10 亿美元收获溶瘤病毒平台

强生旗下公司杨森（Janssen Biotech）今日宣布该公司已达成了一致协议，将收购生物医药公司 BeneVir Biopharm。BeneVir 利用其专有的 T -Stealth 溶瘤病毒平台，设计能够感染和破坏癌细胞的溶瘤病毒。杨森希望推进临床前候选药物，作为单独疗法或与其他免疫疗法联用，治疗如肺癌、前列腺癌、结直肠癌等实体瘤。

5） 长春百克与泰诺麦博达成合作开发狂犬单抗协议

长春高新技术产业(集团)股份有限公司（000661）旗下疫苗企业长春百克生物科技股份有限公司与珠海泰诺麦博生物技术有限公司达成一项合作协议，共同开发“全人源抗狂犬病毒单克隆抗体”，据双方确认，本协议涉及金额总款项2.318亿元人民币。

6）仿制药巨头迈兰收购诺华重磅产品素比伏®

据相关消息，迈兰本次收购的范围是诺华在中国（大陆及港台）、泰国和韩国的素比伏业务，在中国市场，将设立一家全资子公司持有并经营素比伏资产和业务，目前由迈兰2016年收购的Meda中国（美信美达）的团队来负责前期事宜，但新增的素比伏业务相对于原来的美信美达来说，在中国的推广人员显然是远远不够的，所以素比伏业务团队在扩建中，应该组建一个三个大区近两百人的团队来负责新入的这块业务。消息指，从五一前夕到目前，已有其他外企大区经理等跳槽美信美达负责这个产品。

7）歌礼生物赴港上市“首吃螃蟹”

歌礼生物（AscletisPharma Inc.）正式向港交所提交了上市申请。成为一家利用新规则赴港上市的尚未盈利的中国大陆生物科技公司。

歌礼生物的产品线主要集中在抗病毒、癌症和脂肪肝三大疾病领域。根据歌礼生物的申请材料，其目前有五项抗病毒药物研发计划，包括两个临近商业化阶段的丙肝（HCV）在研药物和一个已经完成二期临床试验的HIV在研药物，一个已经完成一期及扩展临床试验的肝癌在研药物。不过歌礼生物迄今为止尚未商业化任何产品。

8） 出售10个肿瘤项目后，礼来宣布16亿美元收购ARMO获得Ⅲ期肿瘤免疫疗法

礼来与ARMO BioSciences宣布了一项协议：礼来将以每股50美元的价格全现金收购ARMO，交易总金额约16亿美元，预计交易将于二季度末结束。对此，礼来肿瘤高级副总裁Sue Mahony表示：“收购ARMO BioScience为礼来的创新肿瘤药物组合增添了充满潜力的下一代临床免疫疗法。”

9）速递 | 强强联手，通用型CAR-T有望治疗多种癌症

T细胞免疫疗法公司Atara Biotherapeutics今天宣布扩大与纪念斯隆·凯特琳（Memorial Sloan Kettering，MSK）癌症中心的合作，开发下一代基因工程化嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）免疫疗法。该协议是Atara的下一步战略，利用该公司的技术平台，开发通用型（off-the-shelf）异基因T细胞免疫疗法，改变患有严重疾病患者的生活。

疾病研究新进展

1）阿斯利康肺癌新药显著延长生存期，抵达3期终点

阿斯利康（AstraZeneca）及其生物制剂研发部门MedImmune宣布了3期临床试验PACIFIC的积极结果。该研究评估了Imfinzi（durvalumab）在不能手术切除的三期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效，这些患者在接受铂类化疗和放疗后疾病未进展。

2）告别化疗！艾伯维重磅白血病新药抵达3期终点

艾伯维（AbbVie）宣布其3期临床试验iLLUMINATE（PCYC-1130）抵达了无进展生存期（PFS）改善的主要终点。该研究评估了Imbruvica（ibrutinib）联合Gazyva（obinutuzumab）治疗慢性淋巴性白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）初治患者的疗效。由艾伯维公司Pharmacyclics与杨森（Janssen）合作带来的Imbruvica（ibrutinib）是一款同类创造，每日口服一次的疗法，主要通过阻断布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）起作用。

3）一线治疗肺癌，Keytruda组合疗法显著延长OS与PFS！

药明康德集团合作伙伴默沙东宣布了一项重要公告：其重磅免疫疗法Keytruda与化疗联用作为非小细胞肺癌的一线疗法，在一项3期临床试验中，同时达到了总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）的主要研究终点。这些结果有望让Keytruda在监管上再获突破。

4）30年来新突破？严重膀胱癌新疗法取得3期积极进展

开发新型抗体药物偶联物（ADC）疗法的公司Sesen Bio宣布，一项正在进行的3期临床试验VISTA的3个月中期数据积极。在这项研究中，研究人员使用了新型ADC疗法Vicinium治疗患有高级别非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的患者。

5） 速递 | 基因疗法有望攻克B型血友病，年出血率降低98%

Spark Therapeutics与辉瑞（Pfizer）公司宣布，累计随访超过18个患者年（5至121周）后，所有正在参与在研新药SPK-9001的1/2期临床试验的15名中度至重度B型血友病患者已经停止了常规输注因子IX浓缩物。截至今年5月7日的数据，所有15名患者都没有出现严重不良事件，也没有出现血栓事件或因子IX抑制剂。这些数据在世界血友病联合会（WFH）世界大会上公布。

6）前沿 | HIV疫苗又有积极数据：免疫反应至少持续6个月

Inovio Pharmaceuticals公司宣布该公司开发的HIV疫苗PENNVAX-GP在临床1期试验中能够引发强力而持久的免疫反应。在最后一次疫苗接种后，免疫反应至少至少可以维持6个月。

7）速递 | 50年来一个抑郁症新药？强生新疗法抵达3期终点

强生旗下的杨森（Janssen）公司近日公开了两项针对治疗抵抗性（treatment resistant）抑郁症患者的积极结果，这项在研复方esketamine鼻腔喷雾剂的3期临床研究达到了主要疗效终点。研究结果将于近期在纽约举行的美国精神病学协会（American Psychiatric Association）年会上公开。

8）“生物医学纹身”实时监测癌症

众所周知，很多癌症通常只有到晚期阶段才会被检测出来，而此时治疗已经非常困难，而且治愈的可能性极其渺茫。但最近，瑞士的研究人员正在开发一种植入物，“佩戴”该植入物的患者可以更早地发现癌症。

前段时间，媒体上充满了“智能纹身”的消息，该技术由哈佛大学的研究人员开发。他们利用一种生物敏感性墨水监测健康状况，如果体内组织液成分发生变化，这种墨水就会改变颜色。

9）快讯！有望永久性治疗糖尿病，细胞疗法又迈出关键一步！

美国和日本科学家开发了一种新的组织工程方法得以解决胰岛细胞移植中的血液供应问题。利用这种方法，他们创造了胰岛，这些胰岛移植至小鼠体内时，可以治愈严重的I型糖尿病。

政策法规

1）FDA局长讲话：基因疗法监管要怎么加速？

2018年5月22日，美国FDA局长Scott Gottlieb博士在华盛顿举行的再生医学年会上发表了关于基因疗法的演讲。他回顾了FDA基于细胞的再生医学疗法的政策，以及计划发布的关于基因疗法的政策，特别提到了再生医学先进疗法认定（RMAT）。对于基因疗法监管方面，FDA打算发布一套指导文件草案，阐明基因疗法产品的制造和临床开发框架。